Genespire, azienda biotecnologica che sviluppa terapie geniche off-the-shelf per pazienti pediatrici affetti da malattie genetiche, ha comunicato la chiusura di un finanziamento di Serie B da 46,6 milioni di euro (circa 52 milioni di dollari), guidato da Sofinnova Partners, Xgen Venture e Cdp Venture Capital attraverso il suo Fondo Large Ventures, che costituiscono insieme ad Indaco un solido pool di investitori. Il finanziamento consentirà lo sviluppo di Gene202, il farmaco di punta dell’azienda, fino alla sperimentazione clinica di Fase I/II per il trattamento dell’acidemia metilmalonica (Mma), una malattia genetica devastante che altera il metabolismo di alcuni aminoacidi e grassi. La Mma si manifesta nella prima infanzia, ha un’alta mortalità ed è caratterizzata da sintomi gravi, inclusi debolezza muscolare, convulsioni, ritardo nello sviluppo e danni agli organi. Non esistono al momento trattamenti che modificano il decorso della Mma.
Gene202 rappresenta una terapia genica innovativa
Gene202 rappresenta una terapia genica innovativa che utilizza la piattaforma Islv (Immune Shielded Lentiviral Vector) dell’azienda. Gli Islv sono concepiti per l’uso endovenoso, permettendo così al fegato del paziente di produrre la terapia per tutta la vita. Questo metodo fa sì che l’approccio di Genespire sia particolarmente indicato per i pazienti pediatrici affetti da malattie genetiche, che hanno le necessità mediche più pressanti e non soddisfatte, offrendo vantaggi anche ai pazienti adulti. La tecnologia Islvè stata sviluppata dai co-fondatori di Genespire e pionieri della terapia genica, il professor Luigi Naldini e Alessio Cantore, presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget).
Il finanziamento per rafforzare la pipeline dell’azienda
Questo round di finanziamento di Serie B contribuirà a rafforzare la pipeline dell’azienda, favorendo la scoperta e lo sviluppo preclinico di prodotti per il trattamento di varie malattie genetiche. Karen Aiach-Pignet, Genespire’s ceo ha detto, «La nostra piattaforma Islv, altamente innovativa, conferisce a Genespire la capacità unica di proporre trattamenti innovativi che hanno il potenziale di trasformare la vita dei bambini affetti da malattie genetiche. Il sostegno dei nostri nuovi investitori e di quelli esistenti riflette l’entusiasmo e la fiducia nel potenziale della nostra piattaforma, con un’ulteriore rassicurazione fornita dai dati promettenti generati fino ad oggi. Rivolgiamo un sentito ringraziamento al nostro precedente ceo, Julia Berretta, per il suo ruolo fondamentale in questo round di finanziamento, e non vediamo l’ora di lavorare a stretto contatto con Cdp Venture Capital, Xgen Venture e Indaco Sgr, insieme al nostro investitore fondatore, Sofinnova Partners, e al team di SR-Tiget, nel portare la nostra prima terapia per la Mmain clinica».
La ricerca di Genespire è iniziata nei rinomati laboratori dell’Istituto San Raffaele
«Fin dal nostro investimento iniziale abbiamo fortemente creduto nel team Genespire riconosciuto a livello internazionale e nella rivoluzionaria tecnologia lentivirale”, ha dichiarato Lucia Faccio, partner di Sofinnova Partners. “Rimaniamo fermamente impegnati nel sostenere la crescita dell’azienda in collaborazione con i nostri colleghi di Xgen, Cdp Venture Capital e Indaco, per aprire la strada adi approcci terapeutici risolutivi per diverse malattie genetiche pediatriche»
«La terapia genica sta dimostrando la sua efficacia con diversi successi clinici e approvazioni di prodotti recenti e crediamo che l’approccio di Genespire abbia enormi possibilità. Non vediamo l’ora di lavorare con gli altri investitori e con il Management per contribuire a realizzare questo potenziale», ha commentato Paolo Fundarò, fondatore e managing partner di Xgen Venture.
«Il settore della salute, e in particolare la ricerca biotecnologica dedicata ai bisogni terapeutici è una delle macroaree strategiche prioritarie del nostro Piano Industriale 2024-2028» afferma Agostino Scornajenchi, amministratore delegato e direttore generale di Cdp Venture Capital, «La ricerca di Genespire è iniziata nei rinomati laboratori dell’Istituto San Raffaele, ed è portata avanti da un team ambizioso che, attraverso tecnologie avanzate di terapia genica, mira a offrire trattamenti curativi per malattie attualmente prive di opzioni terapeutiche efficaci come la Mma. Non vediamo l’ora di sostenere l’azienda nel definire un nuovo gold standard internazionale».
A corollario del round di Serie B, Marco Dieci, senior advisor di Cdp Venture Capital e Amministratore Delegato di Simis, entrerà a far parte del Consiglio di Amministrazione di Genespire come rappresentante di Cdp Venture Capital, insieme a Paolo Fundarò, Fondatore e Managing Partner di Xgen Venture.
